FDA 授予 Praxis 癫痫新药"突破性疗法"认定

中枢神经系统精准神经科学生物制药公司 Praxis Precision Medicines（纳斯达克代码 PRAX）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其在研药物 elsunersen（PRAX-222）"突破性疗法"认定。该药是一种反义寡核苷酸（ASO），用于治疗由 SCN2A 基因功能获得型变异引起的 SCN2A 发育性癫痫性脑病相关癫痫发作。此项认定基于 EMBRAVE Part A 试验的积极结果：elsunersen 实现了经假手术对照校正后月度癫痫发作减少 77%（p=0.015），且在开放标签延展期内疗效持续长达一年。关键性的 EMBRAVE3 研究正以与 FDA 一致的精简化单臂注册路径招募患者。目前 elsunersen 已获得 FDA 的突破性疗法、孤儿药及罕见儿科疾病三项认定，并获欧洲药品管理局的孤儿药和 PRIME 认定，有望成为首个针对该病的疾病修饰性靶向疗法。