Scholar Rock SAPPHIRE 3 期数据再发 罕见病管线获市场重估

美国生物科技公司 Scholar Rock Holding (Nasdaq: SRRK) 周二再次披露其针对脊髓性肌萎缩症（SMA）抗体的 SAPPHIRE 3 期顶线数据更新，将这家麻省剑桥的临床期公司重新推入投资者视野。Scholar Rock 平台聚焦 TGF-β 超家族中潜伏态生长因子的局部调控，目标是在保留生理信号、降低系统性副作用的前提下改善神经肌肉与纤维化疾病。SMA 是发病率约 1/10,000 的罕见遗传病，市场对其抗体在 SMN 调节剂之外的"增效叠加"路径仍存争议，但该平台被视为与传统系统性抑制剂明显差异化。这是 Scholar Rock 继 2025 年 5 月 8-9 日首次披露 SAPPHIRE 数据后的延续更新，将进一步影响 ICER 类支付方评估与潜在 BLA 提交节奏，亦再次抬高罕见病细分赛道催化剂在美股 portfolios 中的权重。